行业新闻：2018年 10月 10日，CRISPR Therapeuticsg：CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码:CRSP；目前市值约 18 亿美元) 与 Vertex（福泰制药，纳斯达克股票代码:VRTX；目前市值约 460 亿美元）联合宣布：美国食品和药物管理局已解除针对 镰状细胞病（ Sickle Cell Disease） 实验性基因编辑疗法CTX001 的临床限制。据 CRISPR Therapeutics 官网介绍 CTX001 是美国首例CRISPR 疗法临床试验。
　　CRISPR 又称为 CRISPR/Cas 系统，这是一种 RNA-蛋白质的复合体，可用于基因编辑： CRISPR-Cas9 系统是存在于细菌和古生菌中的一种免疫机制。该机制可有效帮助菌体抵御包括噬菌体和质粒在内的一系列外源性 DNA侵染，具有在特定位点高效、准确切割裂解外源 DNA 的特点。 近年来受到很多研究人员的关注，并被用于对真核细胞的基因编辑。
　　CRISPR 的作用机制： CRISPR/Cas 系统由 CRISPR 和 Cas 核酸酶组成。CRISPR 是成簇的规律性间隔的短回文重复序列，该序列的前导区负责启动转录开始并合成前 CRISPR-RNA。现在的基因工程中常用的 Cas 核酸酶是 Cas9核酸酶,该酶切割位点位于 PAM 序列（可以理解为一种标记物） 上游的第 3个碱基处。 CRISPR/Cas 基因编辑工具在应用方面也具有一定的局限性，主要是 PAM 序列的依赖性与脱靶效应。（《中国生物化学与分子生物学报》）
　　镰状细胞病是一种常染色体显性遗传疾：镰状细胞病(Sickle Cell disease.SCD)又称镰状细胞贫血，是一种常染色体显性遗传血红蛋白(Hb)病。正常成人血红蛋白是由两条α链和两条β链相互结合成的四聚体，α链和β链分别由 141 和146 个氨基酸顺序连结构成。镰状细胞贫血患者因β链第 6 位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替（谷氨酸与缬氨酸对应的密码子仅有 1~2 个碱基的差异），形成了异常的血红蛋白 S（ hemoglobin S， HbS），取代了正常血红蛋白（ HbA）。
　　镰状细胞病在我国并不流行：《中国小儿血液》报道： 1975 年曾在我国广东佛山地区发现 1 例镰状细胞地贫患者,其家族中又发现 2 例镰特患者,均为非洲血统的混血儿。故随着异国婚配增多，镰状细胞病的发病率随之增加。《实用儿科临床杂志》曾于 1989 年登载中国援赞医疗队文章：非洲热带地区黑人种族中流行着一种很常见的遗传性疾病——镰刀状细胞性贫血。据《自然》报道： 镰状细胞疾病影响 7 万到 10 万美国人，在全球影响上百万人。
　　风险提示：竞争风险，研发风险